KOMET - Efficacia e sicurezza di Selumetinib in Adulti con NF1 con Neurofibroma plessiforme sintomatico ed inoperabile.(D134BC00001)
Studio Clinico
Patologia: Altre neoplasie
Osservazionale-Sperimentale: Sperimentale
Monocentrico-Multicentrico: Multicentrico
Randomizzato: Sì
Fase di studio: III
Richiesta mandatoria di tessuto: No
Linee di trattamento: Non applicabile
Criteri di inclusione:
- Adulti ≥ 18 anni all'arruolamento con diagnosi di NF1 con PN sintomatica e non operabile
- Almeno un target PN inutilizzabile misurabile mediante analisi MRI volumetrica
- Punteggio del dolore PN target cronico documentato per il periodo minimo durante il periodo di screening
- Uso stabile di farmaci antidolorifici PN cronici al momento dell'iscrizione
- Adeguata funzionalità degli organi e del midollo.
Criteri di esclusione:
- Glioma maligno confermato o sospetto o MPNST (gliomi ottici che non richiedono chemioterapia o radioterapia sono esenti da questa esclusione)
- Storia di malignità eccetto per malignità trattata con intento curativo senza malattia attiva nota ≥ 5 anni prima della prima dose di intervento in studio e di basso rischio potenziale di recidiva
- Malattia cardiovascolare clinicamente significativa, inclusa malattia coronarica ereditaria, sindrome coronarica acuta entro 6 mesi prima dell'arruolamento, angina non controllata, insufficienza cardiaca sintomatica, cardiomiopatia, grave cardiopatia valvolare, LVEF anormale e ipertensione non controllata
- Reperti/condizioni oftalmologiche inclusa pressione intraoculare > 21 mmHg, RPED/CSR o RVO
- Precedente esposizione agli inibitori del MEK.
Trattamento sperimentale:
Arm A = Selumetinib
Arm B = Placebo
Trattamento di controllo:
Placebo
Data di inizio dell'arruolamento: 19.11.2021
Centri partecipanti
Nord Italia
Istituto neurologico Carlo Besta
Via Celoria 11 - 20133 Milano - MI
Riferimento: Dr.ssa Marica Eoli
Telefono: 0223942285
Email: neuroncologia.molecolare@istituto-besta.it
IRCCS BURLO GAROFOLO - TRIESTE
Via dell’Istria 65/1 - 34137 Trieste - TS
NB: Arruolamento pazienti non ancora attivo
Centro Italia
Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
Piazza Sant Onofrio 4 - 00165 Roma - RM
NB: Arruolamento pazienti non ancora attivo
Sud Italia e isole
AOU degli studi della Campania Luigi Vanvitelli
Piazza Luigi Miraglia 2 - 80138 Napoli - NA
NB: Arruolamento pazienti non ancora attivo
Informazioni Generali
Protocollo
Numero di iscrizione a registro: 2020-005607-39
Data di inserimento: 24.02.2022
Data di aggiornamento: 21.07.2022
Promotore
AstraZeneca
Principal Investigator ITALIA
Istituto Neurologico Carlo Besta, Milano
Riferimento: Dr.ssa Marica Eoli
Telefono: 0223942285
Email: neuroncologia.molecolare@istituto-besta.it
Localita: Milano