ServiziMenu principale

<< Torna a "Ricerca Studi"

SPRINKLE - Farmacocinetica, Sicurezza ed Efficacia di Selumetinib in formulazione granulare in bambini in età compresa tra ≥1 e <7anni con NF1 con relativo sintomatico, inoperabile neurofibroma plessiforme - D1346C00004

Studio Clinico

Patologia: Altre neoplasie

Osservazionale-Sperimentale: Sperimentale

Monocentrico-Multicentrico: Multicentrico

Randomizzato: No

Fase di studio: 1, II

Linee di trattamento: Non applicabile

Criteri di inclusione: 

- Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra ≥ 1 e < 7 anni di età nel momento in cui il loro rappresentante legalmente autorizzato (genitore o tutore) firma il consenso informato.
- Tutti i partecipanti allo studio devono essere diagnosticati con NF1 con PN inoperabile sintomatica come definito nel protocollo.
- I partecipanti devono avere almeno un PN misurabile, definito come un PN di almeno 3 cm misurato in una dimensione, che può essere visto su almeno 3 strati di imaging e avere un contorno ragionevolmente ben definito. I partecipanti che hanno subito un intervento chirurgico per la resezione di una PN sono ammissibili a condizione che la PN sia stata asportata in modo incompleto ed è misurabile. La PN target sarà definita come la PN clinicamente più rilevante, che è sintomatica, inoperabile e misurabile mediante analisi MRI volumetrica.
- Performance status: i partecipanti devono avere una performance Lansky ≥ 70 tranne che nei partecipanti che sono su sedia a rotelle o hanno una mobilità ridotta secondaria alla necessità di supporto meccanico della respirazione (come una PN delle vie aeree che richiede tracheostomia o pressione positiva continua delle vie aeree) che devono avere un Lansky rendimento ≥ 40.
- I partecipanti devono avere un BSA ≥ 0,4 e ≤ 1,09 m2 all'ingresso dello studio (data della firma ICF).
- Fornitura obbligatoria del consenso per lo studio firmato e datato dal rappresentante legalmente autorizzato di un partecipante (genitore o tutore) insieme al modulo di consenso pediatrico, se applicabile.

Criteri di esclusione: 

- Partecipanti con glioma maligno confermato o sospetto o MPNST. Sono ammessi i partecipanti con glioma di basso grado (incluso il glioma ottico) che non richiedono terapia sistemica.
- Storia di tumore maligno, ad eccezione del trattamento del tumore maligno con intento curativo senza malattia attiva nota ≥ 2 anni prima della prima dose di intervento in studio e di basso rischio potenziale di recidiva.
- Nausea e vomito refrattari, malattie gastrointestinali croniche, incapacità di deglutire il prodotto formulato o precedente resezione intestinale significativa che precluderebbe un adeguato assorbimento, distribuzione, metabolismo o escrezione di selumetinib.
- Una malattia pericolosa per la vita, una condizione medica, una disfunzione del sistema d'organo o reperti di laboratorio che, secondo lo sperimentatore, potrebbero compromettere la sicurezza del partecipante, interferire con l'assorbimento o il metabolismo di selumetinib o mettere a rischio i risultati dello studio.
- Partecipanti con malattia cardiovascolare clinicamente significativa come definita nel protocollo.
- Test di funzionalità epatica: bilirubina > 1,5 × ULN per età, ad eccezione di quelli con sindrome di Gilbert (≥ 3 × ULN) o AST/ALT > 2 × ULN.
- Funzione renale: clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo < 60 ml/min/1,73 m2 o creatinina sierica > 0,8 mg/dl (per partecipanti di età compresa tra ≥ 1 e < 4 anni) o > 1,0 mg/dl (per partecipanti di età ≥ 4 anni ).
- Partecipanti con reperti/condizioni oftalmologiche elencate nel protocollo.
- Avere qualsiasi tossicità cronica non risolta con Grado CTCAE ≥ 2 che è associata a una precedente terapia per NF1-PN (ad eccezione di alterazioni dei capelli come alopecia o schiarimento dei capelli)
- I partecipanti che sono stati precedentemente trattati con un MEKi (incluso selumetinib) e hanno avuto progressione della malattia, oa causa di tossicità, hanno interrotto il trattamento e/o hanno richiesto una riduzione della dose.
- Avere una funzione ematologica inadeguata definita come: una conta assoluta dei neutrofili < 1500/μl o emoglobina < 9 g/dl o piastrine < 100.000/μl o aver subito una trasfusione (di globuli rossi o altri emoderivati) nei 28 giorni precedenti l'ingresso nello studio (data della firma ICF).
- Hanno ricevuto o stanno ricevendo un trattamento target IMP o un altro trattamento target NF1-PN sistemico (incluso MEKi) entro 4 settimane prima della prima dose di intervento in studio, o entro un periodo durante il quale il trattamento target IMP o PN sistemico non è stato cancellato dal corpo (p. es., un periodo di 5 'emivite'), a seconda di quale sia il periodo più lungo.
- Ha ricevuto radioterapia nelle 6 settimane precedenti l'inizio dell'intervento in studio o qualsiasi precedente radioterapia diretta al PN target o non target.
- Assunzione di integratori a base di erbe o farmaci noti per essere inibitori forti o moderati degli enzimi CYP3A4 e CYP2C19 o induttori dell'enzima CYP3A4 a meno che tali prodotti non possano essere sospesi in sicurezza almeno 14 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della prima dose di studiare i farmaci.
- Impossibilità a sottoporsi a risonanza magnetica e/o controindicazione agli esami di risonanza magnetica. Protesi o apparecchi ortopedici o dentali che interferirebbero con l'analisi volumetrica della PN target alla risonanza magnetica.

Trattamento sperimentale: 

Selumetinib granulato/capsule

Trattamento di controllo: 

NA

Centri partecipanti

Nord Italia

Istituto neurologico Carlo Besta
Via Celoria 11 - 20133 Milano - MI
NB: Arruolamento pazienti non ancora attivo

 

Ospedale Infantile Regina Margherita di Torino
Piazza Polonia 94 - 10126 Torino - TO
NB: Arruolamento pazienti non ancora attivo

 

Centro Italia

Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
Piazza Sant Onofrio 4 - 00165 Roma - RM

Informazioni Generali

Protocollo

Numero di iscrizione a registro: 2020-005608-20

Data di inserimento: 29.09.2022

Promotore

AstraZeneca

Principal Investigator ITALIA

Fondazione IRCCS Istituto neurologico Carlo Besta, Milano

Riferimento: Dr. Info non disponibile

Telefono: 00000

Email: nd@nd.it

Localita: Milano

 

<< Torna a "Ricerca Studi"