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Studio di Fase II su erdafitinib in pazienti con tumori solidi in stadio avanzato e alterazioni del gene FGFR - 42756493CAN2002 (RAGNAR)

Studio Clinico

Patologia: Altre neoplasie

Osservazionale-Sperimentale: Sperimentale

Monocentrico-Multicentrico: Multicentrico

Randomizzato: No

Fase di studio: II

Linee di trattamento: Non applicabile

Criteri di inclusione: 

- Evidenza istologica di una neoplasia maligna solida, non resecabile, localmente avanzata, metastatica, caratterizzata da mutazione o fusione di FGFR.
- Il paziente non ha opzioni terapeutiche standard con comprovato significativo beneficio clinico dimostrato per l'istologia principale e la linea di terapia o il paziente non è in grado di tollerare la terapia.
- Malattia misurabile secondo RECIST v1.1 oppure RANO per i tumori cerebrali primari.
- Il paziente deve aver ricevuto almeno una linea precedente di terapia sistemica nel setting avanzato, non resecabile o metastatico.
- Progressione documentata della malattia, definita come qualsiasi progressione che richieda una modifica del trattamento, prima dello screening per lo studio completo.

Criteri di esclusione: 

- Precedente chemioterapia, terapia mirata o trattamento con agente antitumorale sperimentale nei 15 giorni o >5 emivite dell’agente (a seconda del periodo più lungo) e fino ad un massimo di 30 giorni antecedenti alla prima dose di erdafitinib.
- Presenza nota di gatekeeper FGFR e alterazioni che forniscono resistenza.
- Evidenza istologica di carcinoma uroteliale.
- Neoplasia maligna del sangue (ossia neoplasia mieloide o linfoide).
- Solo per pazienti NSCLC - mutazioni somatiche patogeniche in EGFR o BRAF V600E, o qualsiasi fusione genica nei seguenti geni: ALK, ROS1, o NTRK.
- Neoplasie maligne attive diverse dalla malattia che necessita della terapia.

Schema di trattamento: 

I partecipanti con mutazioni del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) e fusioni del gene FGFR riceveranno una dose di erdafitinib compresse orali fino alla progressione della malattia, tossicità intollerabile, revoca del consenso o decisione dello sperimentatore di interrompere il trattamento.

Trattamento sperimentale: 

Erdafitinib

Trattamento di controllo: 

NA

Obiettivi primari dello studio: 

Valutare l’efficacia di erdafitinib in termini di tasso di risposta globale (ORR), in base alla valutazione di un Comitato di revisione indipendente (IRC) in pazienti con tumori solidi in stadio avanzato con mutazioni FGFR target ed altri geni di fusione (Broad Panel Cohort) oppure in un sottogruppo predefinito di pazienti con un panello selezionato di marcatori FGFR (Core Panel Cohort), oppure in entrambe le coorti.

Obiettivi secondari dello studio: 

- Valutare l’efficacia di erdafitinib, in termini di tasso di risposta globale (ORR) secondo la valutazione dello sperimentatore;
- Valutare l’efficacia di erdafitinib in termini di durata della risposta (DOR);
- Valutare le altre misure di efficacia incluso il tasso di controllo della malattia (DCR), sopravvivenza libera da progressione (PFS) e sopravvivenza globale (OS);
- Valutare la farmacocinetica di erdafitinib (PK);
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità di erdafitinib;
- Valutare la qualità della vita correlata alla salute (QoL).

Coorte di espansione del sottogruppo di pazienti affetti da colangiocarcinoma:
- Valutare l'efficacia e la sicurezza di erdafitinib in pazienti affetti da colangiocarcinoma con mutazioni FGFR target e qualsiasi fusione genica.

Note generali: 

Linea di trattamento: 
Il paziente deve aver ricevuto almeno una precedente linea di terapia sistemica in ambito metastatico.
Il paziente non ha opzioni terapeutiche standard con comprovato significativo beneficio clinico dimostrato per l'istologia principale e la linea di terapia o il paziente non è in grado di tollerare la terapia.

Data di inizio dell'arruolamento: 20.11.2019

Data di fine dell'arruolamento: 06.06.2022

Centri partecipanti

Nord Italia

IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
Via di Barbiano 1/10 - 40136 Bologna - BO

 

A.O. San Gerardo
Via Pergolesi 33 - 20900 Monza - MB

 

AOUI Verona - Borgo Roma
Piazzale Ludovico Antonio Scuro 10 - 37134 Verona - VR
NB: Arruolamento dei pazienti non ancora attivo

 

Centro Italia

Azienda Ospedaliera di Perugia
Via Dottori 1 - 06132 Perugia - PG
Ospedale Santa Maria della Misericordia - NB: Arruolamento dei pazienti non ancora attivo

 

AOU Pisana - Santa Chiara
Via Roma 67 - 56126 Pisa - PI

 

AO S. Maria Terni
Via Tristano di Joannuccio 1 - 05100 Terni - TR

 

Sud Italia e isole

AOU degli studi della Campania Luigi Vanvitelli
Piazza Luigi Miraglia 2 - 80138 Napoli - NA

 

Istituto Nazionale Tumori IRCCS Fondazione Pascale
Via Mariano Semmola - 80131 Napoli - NA

Informazioni Generali

Protocollo

Numero di iscrizione a registro: 2019-002113-19

Data di inserimento: 07.05.2021

Promotore

Janssen Research & Development, LLC

Principal Investigator ITALIA

AOU Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli', Napoli

Riferimento: Dr. Non disponibile

Telefono: 00000

Email: nd@nd.it

Localita: Napoli

 

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